Alnylam Pharmaceuticals est responsable du financement et du contenu de ce site web. Le site est destiné aux professionnels de santé résidant en Europe, au Moyen-Orient ou en Afrique. À des fins de sensibilisation à la maladie uniquement.

Think PH1 Logo
Pour les patients
S’INSCRIRE POUR RECEVOIR LES MISES À JOUR
MENU

PRISE EN CHARGE DE L’HP1

Les approches actuelles de la prise en charge de l’HP1 visent à améliorer la clairance de l’oxalate, à inhiber la cristallisation de l’oxalate ou à réduire la production d’oxalate par le foie. 1–3

OPTIONS DE PRISE EN CHARGE MÉDICALE

La prise en charge médicale de l’HP1 est basée sur l’évaluation de chaque patient par le professionnel de santé.

Les stratégies de prise en charge médicale actuelles visent à réduire le dépôt de cristaux d’oxalate de calcium et la formation de calculs ou à réduire la production d’oxalate par le foie.1–3

Water bottles Icon

Hyperhydratation2

  • La recommandation d’un apport quotidien de liquide ≥ 2–3 L/m2 de surface corporelle vise à réduire la cristallisation de l’oxalate de calcium urinaire2
Alkali Citrate Icon

Citrate alcalin2,3

  • Inhibe la cristallisation de l’oxalate de calcium2,3
Alkali Citrate Icon

Traitement par pyridoxine (vitamine B6) à haute dose1,3,4

  • Agit en tant que co-facteur de l’AGT, ce qui peut augmenter l’activité résiduelle de l’enzyme AGT et réduire la production d’oxalate par le foie chez certains patients1,3
  • Une petite proportion de patients atteints d’HP1 peut répondre à la vitamine B61,3,4
Alkali Citrate Icon

Thérapies émergentes5,6

  • Introduisent un nouveau mécanisme visant à réduire la production d’oxalate, ce qui permet potentiellement de diminuer la nécessité d’une greffe hépatique5
  • Les données des registres montrent une diminution des inscriptions sur la liste d’attente pour une transplantation hépatique dans l’HP15
  • Permettent un contrôle métabolique qui rend possible la greffe rénale isolée pour une plus large population qui ne se limite plus aux patients porteurs de variants du gène AGXT sensibles à la pyridoxine, comme c’était le cas auparavant6
Dialysis Machine Icon

STRATÉGIES DE DIALYSE DANS LA PRISE EN CHARGE DE L’HP11,3,7,8

  • Afin de réduire les taux d’oxalate plasmatique, les patients atteints d’HP1 dont la fonction rénale est altérée peuvent nécessiter jusqu’à 6 séances d’hémodialyse par semaine, qui peuvent être associées à une dialyse péritonéale continue1,3,7,8
  • La dialyse peut être mise en place en cas d’attente de greffe rénale pour réduire le taux d’oxalate ou en traitement d’appoint en cas de reprise retardée de la fonction rénale après une greffe de foie/rein1
Liver Icon

GREFFE DE FOIE-REIN

  • La greffe de foie s’attaque au dysfonctionnement qui provoque la transformation du glyoxylate (un composé organique généré par la GO, une enzyme hépatique) en oxalate2,3
  • Au fur et à mesure que la fonction rénale diminue, une double greffe rein et foie peut être nécessaire1,3
foie - Icône

GREFFE DE REIN ISOLÉE

  • La proportion d’échecs de greffes rénales dus à un diagnostic d’HP1 manqué avant la greffe est élevée9
  • ≈3 % de l’ensemble des greffes rénales échoueront au cours de la première année suivant la greffe, en raison d’une perte précoce de la fonction rénale10
  • La diminution de la charge oxalique augmente la probabilité de réussite de la greffe chez les patients atteints d’HP111,12

La prise en charge de l’HP1 peut être lourde2,4

Becky décrit le parcours de ses deux enfants atteints d’HP

Voici l’histoire de Zoé et Nathan, atteints d’hyperoxalurie primitive de type 1 (HP1), racontée par leur mère, Becky.

La mère de Ziggy raconte les défis émotionnels liés au fait d’avoir un enfant atteint d’HP1

La mère de Ziggy explique le parcours difficile mais courageux de sa famille face à l’HP1 : depuis le choc du diagnostic de son bébé, jusqu’au moment décisif où son mari a fait un don de foie, puis de rein, pour sauver leur enfant.
RESSOURCES ET ASSISTANCE

Test de dépistage de l’HP1 chez les patients

Découvrez le rôle important que jouent les tests génétiques dans le diagnostic de l’HP1.1,3

Options de dépistage

Obtenir des mises à jour

S’inscrire pour recevoir des informations d’Alnylam sur l’HP1.

S’inscrire
Références : 1. Milliner DS, Harris PC, Sas DJ, et al. Primary hyperoxaluria type 1. GeneReviews® [Internet]. Mis à jour le 15 août 2024. Dernier accès en février 2026. 2. Cochat P, Rumsby G. N Engl J Med. 2013;369(7):649–658. 3. Cochat P, Hulton SA, Acquaviva C, et al. Nephrol Dial Transplant. 2012;27(5):1729–1736. 4. Hoyer-Kuhn H, Kohbrok S, Volland R, et al. Clin J Am Soc Nephrol. 2014;9(3):468–477. 5. Tan E, Ahimsadasan N, Than Hlaing NK, et al. Am J Transplant. 2025;25(12):2611–2620. 6. Moretti MI, Leporati M, Mazzucchelli R, et al. Case Rep Nephrol Dial. 2025;15(1):141–149. 7. Cochat P, Fargue S, Harambat J. Curr Opin Organ Transplant. 2010;15(5):590–593. 8. Plumb TJ, Swee ML, Filaus JA. Am J Kidney Dis. 2013;62(6):1155–1159. 9. Cai Z, Ding M, Chen R, et al. BMC Nephrol. 2021;22(1):393. 10. Helanterä I, Räihä J, Finne P, Lempinen M. Transpl Int. 2018;31(8):880–886. 11. Somers MJ, Devresse A, Willey R, et al. Présenté à : National Kidney Foundation (NKF) Spring Clinical Meeting; du 10 au 13 avril 2025; Boston, MA, États-Unis. 12. Devresse A, Cochat P, Godefroid N, et al. Kidney Int Rep. 2020;5(12):2136–2145.

PH1-FRA-00149 I Février 2026

Alnylam Pharmaceuticals is responsible for the funding and content of this website. The site is intended for Healthcare Professionals in Europe, Middle East and Africa. For disease awareness purposes only.

Think PH1 Logo
CLOSE
Sign up for updates
For Patients

Please select your language:

Bienvenue sur le site ThinkPH1.eu destiné aux professionnels de santé.

Veuillez sélectionner votre langue :

En accédant au site web, vous confirmez être un professionnel de santé résidant en Europe, au Moyen-Orient ou en Afrique.

OK

Si vous n’êtes pas un professionnel de santé, vous pouvez accéder au site LivingwithPH1.eu ici.

Vous quittez maintenant ThinkPH1

Le contenu qui suit n’est pas associé à Alnylam Pharmaceuticals. Les liens vers tous les sites extérieurs sont fournis à titre de référence pour nos visiteurs. Alnylam Pharmaceuticals n’approuve pas et n’est pas responsable du contenu des sites qui ne sont ni détenus ni exploités par Alnylam Pharmaceuticals.

Fermer

Alnylam Pharmaceuticals est responsable du financement et du contenu de ce site web. Le site est destiné aux professionnels de santé résidant en Europe, au Moyen-Orient ou en Afrique. À des fins de sensibilisation à la maladie uniquement.

Logo Think PH1
FERMER
S’INSCRIRE POUR RECEVOIR LES MISES À JOUR
Pour les patients

Veuillez sélectionner votre langue :